Ustekinumab được FDA chấp thuận để điều trị bệnh nhi bị viêm khớp vẩy nến

Ustekinumab là thuốc sinh học đầu tiên và duy nhất nhắm mục tiêu đến cả cytokine interleukin (IL) -12 và IL-23, STELARA ® cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho trẻ em từ 6 tuổi trở lên sống với bệnh viêm khớp vảy nến thể hoạt động

Viêm khớp vảy nến hoạt động ở bệnh nhi là một bệnh hiếm gặp, ảnh hưởng đến năm đến tám phần trăm trẻ em và thanh thiếu niên bị viêm khớp mãn tính

HORSHAM, PENNSYLVANIA, ngày 1 tháng 8 năm 2022 - Các công ty dược phẩm Janssen của Johnson & Johnson hôm nay thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt STELARA ® (ustekinumab) để điều trị bệnh nhi từ sáu tuổi trở lên có hoạt viêm khớp vảy nến (PsA).

Ustekinumab là một loại thuốc được sử dụng để kiểm soát và điều trị một loạt các tình trạng viêm, bao gồm bệnh vẩy nến, viêm khớp vẩy nến và bệnh viêm ruột. Nó nằm trong nhóm thuốc kháng thể đơn dòng. Hoạt động này xem xét các chỉ định, hành động và chống chỉ định cho ustekinumab như một tác nhân có giá trị trong điều trị các bệnh viêm nhiễm. Hoạt động này sẽ làm nổi bật cơ chế hoạt động, hồ sơ tác dụng ngoại ý và các yếu tố chính khác (ví dụ: sử dụng ngoài nhãn, liều lượng, dược lực học, dược động học, theo dõi, các tương tác có liên quan) thích hợp cho các thành viên của nhóm chuyên nghiệp trong việc quản lý bệnh vẩy nến, vẩy nến viêm khớp và bệnh viêm ruột.

Cơ chế hoạt động

IL-12 và IL-23 là các cytokine điều chỉnh chức năng tế bào lympho và có liên quan đến cơ chế bệnh sinh của các bệnh viêm nhiễm như bệnh vẩy nến, viêm khớp vẩy nến, bệnh đa xơ cứng và bệnh viêm ruột. IL-12 là một cytokine được sản xuất bởi các tế bào trình diện kháng nguyên như tế bào đuôi gai và đại thực bào liên quan đến sự phát triển của tế bào Th1, chúng tiết ra interferon-gamma.

IL-23 là một cytokine tiền viêm được sản xuất chủ yếu bởi các tế bào đuôi gai, bạch cầu đơn nhân và đại thực bào, gây ra sự biệt hóa và kích hoạt Th17. Cả hai cytokine đều chia sẻ một tiểu đơn vị p40. Là một kháng thể IgG1 đơn dòng của người, ustekinumab ngăn chặn tiểu đơn vị p40 và hành động đối kháng này ức chế sự tương tác của các cytokine này với thụ thể IL-12Rβ1. Thụ thể IL-12Rβ1 được tìm thấy trên bề mặt của tế bào NK và tế bào T. Khi làm như vậy, ustekinumab có thể ức chế tín hiệu IL-12 và IL-23, kích hoạt và sản xuất cytokine, dẫn đến điều hòa hệ thống miễn dịch, làm giảm viêm và thay đổi phản ứng miễn dịch của cơ thể. Nồng độ trong huyết thanh tỷ lệ thuận với liều lượng.

Chỉ định

Ustekinumab là một kháng thể đơn dòng của người thường được sử dụng để điều trị bệnh vẩy nến thể mảng từ trung bình đến nặng, viêm khớp vẩy nến, bệnh Crohn từ trung bình đến nặng hoặc viêm loét đại tràng từ trung bình đến nặng (bệnh viêm ruột). Ustekinumab làm trung gian phản ứng của tế bào T của cơ thể bằng cách hoạt động như một chất đối kháng với interleukin-12 (IL12) và interleukin-23 (IL23). Thuốc được FDA chấp thuận để sử dụng cho bệnh vẩy nến thể mảng từ trung bình đến nặng (Ps), đặc biệt ở những bệnh nhân là ứng cử viên cho liệu pháp quang trị liệu hoặc liệu pháp toàn thân, từ 6 tuổi trở lên. Bệnh nhân bị viêm khớp vảy nến hoạt động (PsA) có thể sử dụng ustekinumab dưới dạng đơn trị liệu hoặc kết hợp với methotrexate.

Gần đây hơn, ustekinumab đã được phê duyệt cho bệnh Crohn từ trung bình đến nặng (CD) và viêm loét đại tràng (UC). Mặc dù ustekinumab chưa được FDA chấp thuận cho nhiều bệnh do viêm trung gian khác, nhưng nó đã được sử dụng ngoài nhãn hiệu để điều trị viêm hidradenitis suppurativa, viêm động mạch Takayasu, viêm động mạch tế bào khổng lồ, bệnh Behcet, hội chứng rối loạn sinh tủy, viêm da mủ, rubra pilaris, viêm màng hoạt dịch, mụn trứng cá, bệnh mụn mủ, bệnh tăng tiết máu và hội chứng viêm xương (SAPHO), bệnh vảy nến Lichen, viêm da dị ứng cũng như bệnh lupus ban đỏ hệ thống.

Tác dụng phụ

Các tác dụng phụ nhẹ (như được nêu bên dưới) đã được báo cáo ở những người dùng ustekinumab. Các tác dụng phụ chính như nhiễm trùng nghiêm trọng và các biến cố tim mạch có hại lớn là rất hiếm. Hồ sơ tác dụng phụ là tương tự giữa bệnh nhân vẩy nến và viêm khớp vẩy nến. Tuy nhiên, đau bụng, sốt và tiêu chảy đã được báo cáo khi dùng liều duy trì ustekinumab cho bệnh nhân Chrohn và viêm loét đại tràng.

Các tác dụng phụ sau đây đã được báo cáo:

Phản ứng nghiêm trọng

• Nhiễm trùng nặng hoặc đợt cấp / kích hoạt lại nhiễm trùng hiện có (vi khuẩn, mycobacteria, nấm, virus)
• Bệnh ác tính (ví dụ: ung thư da không phải khối u ác tính)
• Phản ứng quá mẫn / phản vệ
• Hội chứng bệnh não sau có hồi phục
• Viêm phổi tổ chức do Cryptogenic
• Viêm phổi kẽ hoặc tăng bạch cầu ái toan

Các phản ứng phổ biến

• Viêm mũi họng
• Đau đầu
• Mệt mỏi
• Nôn mửa sau khi khởi phát trong bệnh viêm ruột
• Ban đỏ tại chỗ tiêm
• Viêm phế quản / nhiễm trùng đường hô hấp trên
• Viêm xoang
• Đau bụng, sốt, cúm và tiêu chảy khi được sử dụng để điều trị duy trì bệnh viêm ruột
• Đau lưng

Các phản ứng được báo cáo khác

• Ngứa
• Bệnh vẩy nến mụn mủ và hồng cầu
• Viêm da tróc vảy

Ustekinumab thường được bệnh nhân dung nạp tốt trong các thử nghiệm lâm sàng, với hầu hết các tác dụng ngoại ý đều ở mức độ nhẹ.

Xem thêm thông tin tại đây.